Últimas novedades en Enfermedades Lisosomales

PROGRAMA

• 19:00h

  Bienvenida

  Jordi Cruz, director Asociación Española de MPS-Lisosomales
  Mar O’Callaghan, médico adjunto, Unidad de Enfermedades Metabólicas, Departamento de Neuropediatría del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona.

• 19:05h

  Atención y seguimiento de las Enfermedades Lisosomales en situación Covid-19

  Mireia del Toro, Médico Adjunto Neuropediatría, Coordinadora Unidad Enfermedades Metabólicas Hereditarias, Hospital Universitari Vall d’Hebron

• 19:20h

  Últimas novedades en Enfermedades Lisosomales:

• 19:20h a 19:35h

  Ensayos clínicos de ABEONA THERAPEUTICS en MPSIII

  Dr. Juan Ruiz, Vice presidente Asuntos Médicos Europa Abeona Therapeutics.
  Dra. María José de Castro, Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Metabólicas Congénitas. Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela.

• 19:35h a 19:50h

  Introducción a REGENXBIO y Terapia Génica para MPS I y MPS II

  Vivian Fernandez, Senior Director, Head of Patient Advocacy, REGENXBIO Inc.

• 19:50h a 20:05h

  ULTRAGENYX: El Viaje de un paciente con diagnóstico de MPS VII

  Dra. Consuelo Durand, Médica especialista en neurología infantil, Universidad de Buenos Aires. Directora Médica en Laboratorio de Neuroquímica Dr. N.A. Chamoles, Buenos Aires, Argentina.

• 20:05h a 20:20h

  Introducción de AVROBIO y Terapia Génica de Investigación en Fabry y Gaucher

  Fernanda D. Copeland, MS, RD, CDE, Global Head Patient Advocacy y Engagement de Avrobio.

• 19:20h a 19:35h

  Ensayos clínicos de ABEONA THERAPEUTICS en MPSIII

  Dr. Juan Ruiz, Vice presidente Asuntos Médicos Europa Abeona Therapeutics.
  Dra. María José de Castro, Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Metabólicas Congénitas. Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela.

• 19:35h a 19:50h

  Introducción a REGENXBIO y Terapia Génica para MPS I y MPS II

  Vivian Fernandez, Senior Director, Head of Patient Advocacy, REGENXBIO Inc.

• 19:50h a 20:05h

  ULTRAGENYX: El Viaje de un paciente con diagnóstico de MPS VII

  Dra. Consuelo Durand, Médica especialista en neurología infantil, Universidad de Buenos Aires. Directora Médica en Laboratorio de Neuroquímica Dr. N.A. Chamoles, Buenos Aires, Argentina.

• 20:05h a 20:20h

  Introducción de AVROBIO y Terapia Génica de Investigación en Fabry y Gaucher

  Fernanda D. Copeland, MS, RD, CDE, Global Head Patient Advocacy y Engagement de Avrobio.

• 20:35h

  Ruegos y Preguntas, Conclusiones Finales

  Mar O’Callaghan & Mireia del Toro

• 20:55h

  Agradecimientos

  Jordi Cruz